“牛车堵住汽车”——国家药监局药品注册司司长王立丰在解读为什么出台《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》下称《意见》时用了这样的一个比喻。新政带来了理念、策略、流程、标准和重点的改变，但这是否昭示着药品审批将迎来“汽车时代”？
解决旧疾，释放资源
为提高药品审评效率，鼓励药物创新，《意见》重点从转变创新药审评理念、调整仿制药审评策略、加强药物临床试验质量管理、鼓励儿童药物的研制这四个方面入手，深化改革、鼓励创新，使有限的审评资源重点服务于具有临床价值的创新药物和临床亟需仿制药的审评。
从业界的反馈来看，多数人认为《意见》的出台对医药行业总体利好，特别是对于研发仿制药的企业，可以说是将迎来发展的“春天”，真正进入审批快速通道，加快我国药企出产仿制药药品的速度，强化我国药企的竞争能力和水平。
本报特约观察家、力托管理顾问有限公司医药企业管理顾问杨涛表示，国家出台《意见》的重要原因是我国在药物研发方面量多质次，低水平重复，药企无兴趣开发或无能力开展创新，而且普遍积极性不高，即便创新也是为了创新而创新，比较单纯地追求化学实体的新颖性或剂型的丰富性，甚至为了在营销上有差异化，还会出现疗效、安全性和依从性倒退的创新，相对忽略了创新的科学价值、临床价值和社会价值。
与之相对应的是，在研发、临床试验、申报、审评、审批过程中乱象丛生，弄虚作假，不按科学规律开展科研工作，产学研脱节严重，难以实现产业化，高等院校与科研院所是为了拿国家的科研基金而立项，所以研发成果因无法产业化而束之高阁，导致研发资金浪费。
除此之外，杨涛还表示，《意见》出台是因为新版GMP的实施，98版GMP实施时药企由于贪大和政府要求而盲目扩大产能，目前产能和文号利用率不足50%，导致产能严重过剩和国家审评资源浪费，审批制度改革将避免在新一轮GMP实施时出现又一次的仿制潮。
从体制机制角度来看，当前我国的药品申报、审评、审批的机制不尽科学，与国际同行准则差距较大，因为资源的限制，同时低水平仿制申报过多，又没有很好地实施分类管理，流程设置不尽合理，没有让有限的资源发挥更好的作用，导致临床急需品种的批准受阻。
整体而言，《意见》是针对我国药品审评审批工作有史以来最大的一次改革和创新，引导企业研发方向，将审评与审批资源释放到真正的创新药物上来。在仿制药方面无疑是一大利好；不过创新药的通道虽然近了，但由于创新药技术壁垒较高，实质影响暂时很难表现出来。
评估上市价值，引入第三方
根据《意见》，国家将实行部分仿制药优先审评，其对象主要为临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品，儿童用药、罕见病用药等特殊人群用药，以及其他经上市价值评估确认为临床亟需的药品。针对这些药物，新政首次提出探索建立上市价值评估制度，会同有关部门并组织社会专业性团体、医药学专家，结合医药行业发展规划和产业政策，以药品临床需求为导向，探索开展仿制药上市价值评估。
事实上，近五年来国家药监局一直在转变药品审评价值理念，以临床价值为导向。而显然，《意见》提出我国未来仿制药的审评审批将探索建立上市价值评估制度，不仅要对药物的有效性进行评估，也要对药物经济价值进行评估，其要求和标准更高。
据王立丰透露，未来将在现有药品审评审批专家库的基础上，再成立药物宏观政策的专家咨询委员会，依据国家产业政策和发展规划开展仿制药上市价值评估，确定重点鼓励和调控领域。可以看出，在前期的酝酿过程中，相关部门早已进行规划和部署。
“上市价值评估制度有利于国内药企的国际化进程，也有利于有临床用药需要而企业无研发积极性的产品仿制。”某药企研发负责人表示，目前的政策还不明朗，评价制度的标准和流程都需及早明确和出台。不过，引入药物经济学评价是可以肯定的。
此外，对于药品审批的未来改革，国家还将采取多条途径缓解目前审评人力资源不足的问题，包括积极争取扩大国家药监局的审评审批力量，整合全系统的审评审批资源，以及引入第三方资源。“第三方单位或个人起码要具备两个特征：第一是有专业资质，有能力承担评价工作；第二是必须与安全性评价工作无利益关系，确保评价的公平、公正。”刘立丰表示。
对此，杨涛认为，引入第三方的思路很好，但推进需要谨慎，可以大力发挥第三方资源在药品审评审批中的价值。但需要注意的是，如何保障第三方的专业性、中立性，确保审评结果的严谨性、科学性、安全性、有效性及公平公正性。而如果实施第三方认证，还必须同步加强GLP和GCP的推进与规范。
【独家观察】
以点及面，执行到位
针对《意见》，有业内人士认为，尽管新政有所创新和突破，但只是发力于“点”上，没有延伸到“面”上，最终还是需要解决整个医药产业创新风气以及多头管理问题，其中还包括知识产权保护、定价机制与管理、招投标制度等一系列的点面结合问题。
客观来说，此类观点并没有错。不过，从现状而言，相关部门想要“一步到位”解决国内医药行业创新大环境显然不现实。而在无法从全局入手的情况下，选择局部突破倒也不失为一条可行之路。
而更为关键的是，国家能不能通过“点”的突破，由点及“面”，扩大战果。换句话来说，相关部门在《意见》出台及实施后，应该快速落实并在此过程根据实际情况，出台与之配套和与之关联的政策，进而推动我国药物审评审批及创新环境的“大变样”。
回到新政上，当务之急是要把政策执行到位，这除了需要不断完善政策本身，还要监督管理机制来确保政策在执行过程中不走样。我国药品审评人力资源严重不足，此次国家将扩大审评力量，其中很重要也已经开始试点的是整合全系统的审评审批资源，下放权力到广东就是最有力的证明。
地方参与审批相关环节的审核，使得医药审评、审批队伍瞬间壮大，人员监管将成为不得不重视的问题。权力的下放或将催生内部交易现象，在快速审批制度的标准下，如部分药企为缩短审批时间，通过找人托关系走捷径等因素，由此埋下药品安全隐患，破坏了正常市场秩序，同时还需警惕地方保护现象。
对于药企来说，更希望解决的是尽量降低创新过程中高投入、长时间的风险。而想要提升药企的创新积极性，国家最终还是必须建立一个健全的机制，使得药企愿意做真正的创新药。
来源：医药观察家 作者：卢礼强
