随着孤儿药越来越受欢迎，制药公司已经磨练出一套营销技巧，那就是不能失去一个目标患者。制药公司经常说，“我们希望全球每一名孤儿病患者得到药物治疗”，实际上，他们的整个商业计划都围绕这个想法而开展。这也是为什么现年26岁来自内布拉斯加州林肯市的安德鲁·雅布隆斯基（AndrewE.Jablonski）在1月成为了NPS制药公司尊贵客人的原因。去年12月，NPS制药公司治疗短肠综合症的替度鲁肽（Gattex）得到了FDA批准。

         雅布隆斯基在出生时就失去了大部分的肠子，并被确诊为短肠综合症。由于患有该病的人数太少，全美国少于5000人，自然而然地，雅布隆斯基成为NPS制药公司追逐的目标。

        在过去两年，NPS制药公司细心地处理与雅布隆斯基的关系，资助他的非营利性项目——短肠综合症基金（ShortBowelSyndromeFoundation）。该公司的高层也飞赴他的家中进行探访。1月15日，雅布隆斯基会见了该公司的首席执行官和筹划与营销人员，讨论如何向他一手创立的涉及约1000名患者的社交网络促销替度鲁肽。

         “这是一个很不错的密切的关系，”雅布隆斯基说：“我是他们的资产，同时他们也是我的资产，我们互惠互利。”

        NPS制药公司希望替度鲁肽能为公司带来数亿美元的年销售额以及帮助公司扎根于目前扎手可热的孤儿药市场。替度鲁肽一年的治疗费用约为30万美元。

        由于在传统市场中，大型制药公司面对仿制药商的步步紧逼，正加快寻找新的收入来源，因此孤儿药市场正成为新的追逐焦点。根据最近汤森路透提供的分析数据，2011年，孤儿药市场价值超过500亿美元，并以与其他药物市场同样的发展速度出现重磅炸弹药物。而随着孤儿药越来越受欢迎，制药公司已经磨练出一套营销技巧，那就是不能失去一个目标患者。

        继研发囊性纤维化药物Kalydeco的Vertex制药公司之后，NPS制药公司也实施了与孤儿药临床试验者建立紧密合作关系的计划，同时聘请了病人护理协调员。如果保险公司拒绝支付孤儿药的治疗费用，病人护理协调员将向社会各界发出呼吁信，以确保公司研发的孤儿药能到达患者的手中。

        6年前，NPS制药公司研发的治疗骨质疏松症药物没有得到FDA的批准。之后，该公司关闭了位于犹他州的办公室，并解雇了公司几乎所有的400多名员工。现在，NPS制药公司已经把全副精力投注于孤儿药替度鲁肽，并雇佣了大约140名员工，其中包括负责替度鲁肽销售的27名新销售代表。

        如果替度鲁肽取得成功，预计将为NPS制药公司每年贡献超过3.5亿美元的销售收入，这将大大提高公司的前景。2011年，该公司已经取得了1.016亿美元的收入，但大部分来自于被授权公司的药物特许使用金。根据投资银行CanaccordGenuity公司的研究报告，该公司在2012年预计录得1.33亿美元的收入。

        为了让替度鲁肽取得成功，NPS制药公司需要依靠雅布隆斯基们的帮助。2011年，雅布隆斯基创办了短肠综合症基金，汇集了形形色色的短肠综合症患者。这类患者因不能通过食物吸收足够的营养物质，而需要静脉注射营养物以维持生命。替度鲁肽旨在减少患者依赖这种方式取得营养物质，并提高他们的生活质量和降低危及生命的并发症风险如感染。

        在雅布隆斯基做客NPS制药公司期间，该公司的员工向他介绍了该药的方方面面，从常见问题到基金会成员如何支付该药。雅布隆斯基并不需要静脉注射营养物，他表示已经与该公司形成了密切的关系，因为其他短肠综合症患者急需一种有效的治疗方法。同时，他不认为自己以病人利益提倡者的角色与NPS制药公司展开合作之间存在利益冲突。

         “我们的使命、我们的目标和价值观与该公司紧密地挂钩。”他说。

         NPS制药公司已经与5家专门为短肠综合症提供服务的公司建立了伙伴合作关系，并通过他们确定了约1000名合资格患者，预计到今年底将有200~300名患者使用替度鲁肽。

来源：医药经济报